Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. ad 5

Charakterystyka wyjściowa była równomiernie rozłożona pomiędzy dwiema grupami i nie różniła się znacząco (Tabela 1). Częstotliwość zabiegu i intensywność leczenia podczas obserwacji nie różniły się istotnie pomiędzy obiema grupami. Inhibitory wykryto u 76 pacjentów, z których 50 miało inhibitory o wysokim mianie (tabela 2). Skumulowana częstość wszystkich inhibitorów wynosiła 35,4% (przedział ufności 95% [CI], 28,9 do 41,9), a inhibitorów o wysokim mianie 23,3% (95% CI, 17,6 do 29,0). Wszystkie inhibitory wystąpiły przed upływem 39 dni ekspozycji (zakres od 2 do 38); wszystkie inhibitory o wysokim mianie wystąpiły przed upływem 34 dni ekspozycji (zakres od 2 do 33), z medianą czasu wynoszącą 7 lub 8 dni (Tabela 2). Continue reading „Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. ad 5”

Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. czesc 4

Przeprowadzono analizę przeżycia z liczbą dni ekspozycji jako zmienną czasową. Łączne przypadki, ogółem i w zależności od grupy leczenia, oszacowano za pomocą metody Kaplana-Meiera. Przedziały ufności były oparte na asymptotycznych standardowych błędach funkcji przeżycia. Częstość inhibitorów w dwóch grupach leczenia porównano za pomocą modeli regresji Coxa; była to pierwotna analiza, przy czym współczynnik hazardu stanowił podstawową miarę efektu. Przedziały ufności dla współczynników ryzyka zostały skonstruowane ze standardowymi błędami pochodzącymi z modelu. Continue reading „Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. czesc 4”

Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. cd

Randomizację przeprowadzono z blokiem wielkości 2 na centrum za pomocą zamkniętych kopert, które zostały przygotowane przez Sintesi Research zgodnie z klasą czynnika VIII. Dla każdego pacjenta przydzielono pojedynczy produkt należący do klasy przydzielonej na losowanie. Pacjenci, którzy zostali poddani randomizacji, obserwowano przez 50 kolejnych dni ekspozycji lub 3 lata lub do czasu potwierdzenia rozwoju inhibitora w centralnym laboratorium w Mediolanie, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Po zdiagnozowaniu inhibitora pacjenci byli obserwowani przez 6 miesięcy. Dzień ekspozycji był definiowany jako dzień kalendarzowy z jedną lub więcej infuzjami czynnika VIII. Continue reading „Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. cd”

Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. ad

Badania obserwacyjne z udziałem ludzi były niejednoznaczne, prawdopodobnie z powodu pomieszania wskazaniami – to znaczy wyborów produktów opartych na postrzeganym ryzyku inhibitora, jak również heterogeniczności w projekcie badawczym.16-18 Przeprowadziliśmy zainicjowane przez badacza, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie kliniczne, nazwane Badanie Inhibitorów u dzieci narażonych na działanie plazmy (SIPPET), w którym wcześniej nieleczeni lub minimalnie leczeni pacjenci z ciężką hemofilią A zostali przydzieleni do otrzymywania wlewów albo pochodzący z osocza czynnik VIII zawierający czynnik von Willebranda albo rekombinowany czynnik VIII bez czynnika von Willebranda. Oceniliśmy częstość występowania wszystkich inhibitorów i inhibitorów o wysokim mianie w dwóch grupach.
Metody
Projektowanie próbne i kryteria rejestracji
Od 14 stycznia 2010 r., Do grudnia 2014 r., Przebadaliśmy 303 chłopców w 42 ośrodkach w 14 krajach (patrz Dodatek dodatkowy, dostępny wraz z pełnym tekstem tego artykułu) po uzyskaniu świadomej zgody od rodzica lub opiekuna prawnego. Badanie zostało zatwierdzone przez instytutową komisję ds. Oceny w każdym miejscu. Continue reading „Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. ad”