Randomizowane badanie czynnika VIII i neutralizujących przeciwciał w hemofilii A. ad

Badania obserwacyjne z udziałem ludzi były niejednoznaczne, prawdopodobnie z powodu pomieszania wskazaniami – to znaczy wyborów produktów opartych na postrzeganym ryzyku inhibitora, jak również heterogeniczności w projekcie badawczym.16-18 Przeprowadziliśmy zainicjowane przez badacza, wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte badanie kliniczne, nazwane Badanie Inhibitorów u dzieci narażonych na działanie plazmy (SIPPET), w którym wcześniej nieleczeni lub minimalnie leczeni pacjenci z ciężką hemofilią A zostali przydzieleni do otrzymywania wlewów albo pochodzący z osocza czynnik VIII zawierający czynnik von Willebranda albo rekombinowany czynnik VIII bez czynnika von Willebranda. Oceniliśmy częstość występowania wszystkich inhibitorów i inhibitorów o wysokim mianie w dwóch grupach.
Metody
Projektowanie próbne i kryteria rejestracji
Od 14 stycznia 2010 r., Do grudnia 2014 r., Przebadaliśmy 303 chłopców w 42 ośrodkach w 14 krajach (patrz Dodatek dodatkowy, dostępny wraz z pełnym tekstem tego artykułu) po uzyskaniu świadomej zgody od rodzica lub opiekuna prawnego. Badanie zostało zatwierdzone przez instytutową komisję ds. Oceny w każdym miejscu. Rada monitorująca dane i bezpieczeństwo oceniała zdarzenia niepożądane i analizę pośrednią. Badacze terenowi podjęli wszystkie decyzje dotyczące zarządzania klinicznego. Dane zbierano za pomocą formularzy elektronicznych; Dokładność i integralność danych zapewniała organizacja badawcza Sintesi Research (Mediolan) i sprawdzana przed zamrożeniem bazy danych i analizą statystyczną. Pierwsi, drudzy i ostatni autorzy mieli pełny dostęp do wszystkich danych oraz rękojmię za kompletność i dokładność analizy danych i danych oraz za wierność wersji próbnej protokołu (dostępnej pod adresem).
Kryteria kwalifikacji to płeć męska, wiek młodszy niż 6 lat przy badaniu przesiewowym, ciężka hemofilia A (aktywność koagulanta czynnika VIII <1 IU na decylitr, potwierdzona w mediolańskim laboratorium centralnym za pomocą jednostopniowego testu czynnościowego), 19 brak wcześniej leczenie dowolnym stężeniem czynnika VIII, brak leczenia lub minimalne leczenie (<5 razy) składnikami krwi (pełna krew, świeżo mrożone osocze, czerwone krwinki, płytki krwi lub krioprecypitat), brak leczenia badanymi lekami i ujemny test dla inhibitory czynnika VIII w laboratorium centralnym.20
Badawcze produkty czynnika VIII
Produkty czynnika VIII zawierały zatwierdzone zatwierdzone Food and Drug Administration oraz zatwierdzone przez Europejską Agencję ds. Produktów Medycznych marki handlowe, które zostały zakupione na próbę. W każdym kraju jeden lokalnie licencjonowany koncentrat czynnika VIII pochodzący z osocza i jeden zrekombinowany koncentrat czynnika VIII zostały wybrane bez udziału sponsorów, a pacjenci zostali losowo przydzieleni do jednego z dwóch produktów. Rekombinowane produkty, wszystkie wytworzone z hodowli komórek chomika, były rekombinowane (Baxalta), Kogenate FS (Bayer AG), Advate (Baxalta) i ReFacto AF (Pfizer). Produkty otrzymane z osocza były: Alphanate i Fanhdi (Grifols), Emoclot (Kedrion Biopharma) i Factane (LFB). Stosunek czynnika von Willebranda do czynnika VIII wynosił średnio dla Alphanate i Fanhdi 21, 22 i blisko 0,5 dla Emoclot i Factane.23,24 Grifols, Kedrion Biopharma i LFB zapewniały nieograniczoną dotację dla głównego fundatora (Angelo Bianchi Bonomi Foundation), ale nie odgrywała żadnej roli w projekcie próbnym; przygotowanie protokołu; rekrutacja pacjentów; gromadzenie danych, obsługa, analiza i interpretacja; lub pisanie tego raportu.
Randomizacja i kontynuacja
Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1: 1, aby otrzymać pochodzący z osocza czynnik VIII lub rekombinowany czynnik VIII
[patrz też: badania psychologiczne, psychoterapeuta warszawa, psycholog w lublinie ]

Powiązane tematy z artykułem: badania psychologiczne psycholog w lublinie psychoterapeuta warszawa